Descripción
VYNDAQUEL (Tafamidis) está indicado para adultos con polineuropatía amiloide familiar en fase 1 con transtiretina (TTR-FAP). Las polineuropatías, o neuropatías periféricas, resultan del daño a los nervios periféricos (nervios que van desde la médula espinal a los brazos, manos, piernas y pies), que a menudo producen una sensación de debilidad, entumecimiento y dolor en las extremidades.
¿Cómo funciona VYNDAQUEL (Tafamidis)?
La amiloidosis por transtiretina es una enfermedad rara caracterizada por la presencia de una proteína sanguínea defectuosa llamada transtiretina (TTR). Esta proteína defectuosa se rompe fácilmente, lo que resulta en la deposición de una sustancia fibrosa (fibrillas de amiloide) dentro del cuerpo. La acumulación de fibrillas amiloides causa daños a las estructuras corporales, como los tejidos y órganos, y evita su función normal.
Cuando los nervios se ven afectados, la enfermedad se denomina polineuropatía amiloide familiar transtiretina (TTR-FAP). El principio activo de Vyndaqel, tafamidis, es un estabilizador de transtiretina. Se adhiere a la transtiretina, la proteína defectuosa, y la hace estable. De esta manera, evita que la proteína se rompa y, por lo tanto, puede detener la formación de fibrillas amiloides y retrasar la progresión del trastorno neurológico.