El koselugo (selumetinib) es un inhibidor de las proteínas quinasas quinasas 1 y 2 (MEK1/2; inhibidor de la quinasa) activadas por mitógenos para pacientes pediátricos de 2 años o más con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) que tienen neurofibromas plexiformes sintomáticos e inoperables.
Está disponible en forma de cápsulas, cada una de las cuales contiene 10 mg o 25 mg de selumetinib.
La NF1 es un raro trastorno genético que se caracteriza por el crecimiento de tumores a lo largo de los nervios de la piel, el cerebro y otras partes del cuerpo.
La NF1 es causada por una mutación en el gen NF1. Este gen es responsable de la producción de la proteína neurofibromina. Esta proteína, producida naturalmente en las células nerviosas y en las células que rodean los nervios, funciona como un supresor de tumores. Inhibe la función del SRA, una proteína que promueve el crecimiento de los tumores. La neurofibromina impide que las células crezcan y se dividan demasiado rápido o de forma incontrolada.
Las mutaciones en el gen NF1 conducen a la fabricación de una proteína de neurofibromina disfuncional. Ya no puede controlar el crecimiento celular, y como resultado, las células nerviosas y las células a lo largo de los nervios formarán tumores. Algunos pacientes con NF1 desarrollan neurofibromas plexiformes benignos que pueden llevar a la desfiguración y tener efectos mortales de compresión.
El selumetinib es un inhibidor oral de la proteína MEK1/2, que es un objetivo del SRA. Al inhibir estas proteínas, el selumetinib puede ayudar a detener el crecimiento de las células tumorales.
El Koselugo (selumetinib) fue aprobado para el tratamiento de pacientes pediátricos, de 2 años o más, con NF1 por:
La Administración de Alimentos y Drogas (FDA), EE.UU. el 10 de abril de 2020
La FDA concedió al Koselugo (selumetinib) la designación de Terapia de Revisión Prioritaria y de Ruptura. Koselugo también recibió la designación de Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara, para fomentar el desarrollo de medicamentos que satisfagan una necesidad insatisfecha.
El koselugo (selumetinib) es el primer fármaco aprobado por la FDA para tratar la NF1.
