SKYCLARYS se usa para tratar un determinado trastorno que afecta los nervios y los músculos (ataxia de Friedreich) (AF). Este trastorno daña los nervios y, como resultado, causa la pérdida de coordinación motora y movimientos inestables. ¿Qué causa la AF?
La AF se produce cuando un gen específico, llamado gen de la frataxina (o FXN), no funciona correctamente y no puede ayudar a las células nerviosas a funcionar como deberían. En última instancia, esto provoca una muerte celular irreversible. Se ha demostrado que el medicamento activa la vía Nrf2, implicada en la respuesta celular al estrés [oxidativo3].
En ensayos clínicos, los pacientes tratados con Skyclarys (omaveloxolona) mostraron mejoras en la estabilidad erguida, la coordinación de las extremidades inferiores y superiores y la función de la boca y la [garganta4]. Todos estos indicadores forman parte de la escala modificada de valoración de la ataxia de Friedreich (mFARS), utilizada habitualmente para medir la progresión de la enfermedad.
Valoraciones
No hay valoraciones aún.