Evrysdi (risdiplam) es una terapia modificadora de la enfermedad que se utiliza para tratar la atrofia muscular espinal (AME) en adultos y niños a partir de 2 meses de edad. Evrysdi está diseñado para tratar la AME aumentando y manteniendo la producción de la proteína SMN en el sistema nervioso central (SNC) y en los tejidos periféricos. La proteína SMN se encuentra en todo el cuerpo y es fundamental para mantener la salud de las neuronas motoras y otras funciones básicas. La AME está causada por una cantidad insuficiente en el organismo de una proteína llamada proteína de supervivencia de la neurona motora (SMN). La carencia de proteína SMN puede causarle a usted o a su hijo la pérdida de las neuronas motoras, las cuales son células nerviosas que controlan los músculos. Esto provoca debilidad muscular y pérdida de masa muscular que puede afectar a los movimientos diarios como el control de la cabeza y del cuello, sentarse, gatear y caminar. Los músculos que se utilizan para respirar y tragar también pueden debilitarse. Risdiplam, el principio activo que contiene Evrysdi, actúa ayudando al cuerpo a producir más proteína SMN. Esto se traduce en la pérdida de menos neuronas motoras, lo que puede mejorar el funcionamiento de los músculos de las personas con AME.