El Reblozyl (luspatercept) es un inhibidor de la interleucina-23 (IL-23), para el tratamiento de la anemia (bajo número de glóbulos rojos) en adultos con Anemia dependiente de la transfusión (bajo nivel de glóbulos rojos) asociada a la beta talasemia.
Síndromes mielodisplásicos con sideroblastos en anillo (MDS-RS) o neoplasias mielodisplásicas/mieloproliferativas con sideroblastos en anillo y trombocitosis (MDS/MPN-RS-T) que necesitan transfusiones regulares de glóbulos rojos y no han respondido bien o no pueden recibir un agente estimulante de la eritropoyesis (ESA).
No se puede utilizar como sustituto de las transfusiones de glóbulos rojos en personas que necesitan un tratamiento inmediato para la anemia. La beta talasemia es una enfermedad genética de la sangre causada por un defecto en el gen de la hemoglobina. Debido a esto, se producen menos glóbulos rojos (RBC) saludables, lo que a menudo conduce a una anemia grave. Los síndromes mielodisplásicos (SMD) son un grupo de cánceres de la sangre, causados por la producción ineficaz de glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas sanos, que pueden provocar anemia.
Los pacientes con anemia que requieren una transfusión de sangre regular tienen un mayor riesgo de sufrir los efectos secundarios negativos de la transfusión, como la sobrecarga de hierro, las reacciones a la transfusión y las infecciones.
Luspatercept es un agente de maduración de eritroides, que ayuda a las células eritroides inmaduras a desarrollarse y convertirse en glóbulos rojos maduros y saludables. Esto significa que hay más glóbulos rojos maduros en el torrente sanguíneo, lo que puede mejorar la anemia. Es el primer agente de maduración de eritroides aprobado, que representa una nueva clase de terapia que funciona ayudando a los glóbulos rojos a madurar, con el fin de ayudar a los pacientes a reducir su carga de transfusión de sangre.