Viltepso (viltolarsen) es una terapia antisentido indicada para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) con una deficiencia confirmada del gen de la distrofina susceptible de terapia de omisión del exón 53.
Está disponible en un frasco de dosis única que contiene 250 mg/5mL de viltolarsen.
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una de las enfermedades mortales de desgaste muscular progresivo más comunes que se produce principalmente en los jóvenes. En los pacientes con DMD, la proteína distrofina no funciona correctamente. La distrofina es crucial para la salud de los músculos, y la disfunción de la misma conduce a la debilidad muscular y a la pérdida de músculos.
Esta producción aberrante es causada por una mutación en el gen DMD. La mayoría de los genes están compuestos de “exones” alternos, que contienen un código genético para la producción de proteínas, y de “intrones”, que no contienen un código. Para producir una proteína a partir de este código genético, las células hacen una copia temporal del gen, llamada ARN mensajero (ARNm). Posteriormente, este ARNm será “empalmado”, en el que las regiones del intrón serán cortadas del ARNm y los exones serán fusionados, finalizando el código completo de la proteína.
En algunos casos de DMD, ciertas partes del gen DMD no están presentes, lo que causa que los exones no encajen adecuadamente. Esto interrumpe el código, y lleva a la producción de una proteína distrofina no funcional.
Viltepso es un oligonucleótido antisentido. Contiene una pieza de ARNm artificial que restaura esta interrupción al unir los exones de nuevo. Viltepso está diseñado específicamente para el exón 53 del gen DMD, así que sólo es efectivo en pacientes con una mutación que es susceptible a la omisión del exón 53.
Viltepso (viltolarsen) fue aprobado para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que son susceptibles a la terapia de omisión del exón 53:
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), EE.UU. el 12 de agosto de 2020
La Agencia de Productos Farmacéuticos y Aparatos Médicos (PMDA), Japón, 25 de marzo de 2020
La FDA ha concedido la aprobación acelerada a Viltepso, y le ha otorgado las designaciones de Revisión Prioritaria, Vía Rápida, Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Pediátricas Raras.
La PMDA ha concedido a Viltepso la designación “Sakigake” (es decir, la versión japonesa de la Designación de Terapia de Avanzada), la designación de Enfermedad Huérfana y la designación de Sistema de Aprobación Temprana Condicional.
