La Administración de Alimentos y Medicamentos concedió una aprobación acelerada a Oxbryta (voxelotor) basada en el aumento de la hemoglobina entre los participantes del estudio HOPE, un ensayo multicéntrico aleatorio, doble ciego y controlado por placebo. La continuación de la aprobación de esta indicación puede estar supeditada a la verificación y descripción del beneficio clínico en el ensayo o ensayos confirmatorios.
Se evaluó la eficacia de Oxbryta (voxelotor) en 274 pacientes con anemia drepanocítica. Los participantes fueron asignados al azar a recibir una dosis oral de 1.500 mg de voxelotor (N=90), 900 mg de voxelotor (N=92) o placebo (N=92) una vez al día. Los pacientes fueron reclutados si tenían de 1 a 10 eventos de crisis vasooclusivas (COV) dentro de los 12 meses anteriores al reclutamiento y su hemoglobina de referencia (Hb) era ≥5.5 a ≤10.5 g/dL. Los pacientes con dosis estables de hidroxiurea durante al menos 90 días continuaron con el medicamento durante todo el ensayo.
El criterio de valoración primario fue el porcentaje de participantes que tuvieron una respuesta de hemoglobina, que se definió como un aumento desde la línea de base de más de 1,0 g por decilitro después de 24 semanas de tratamiento, en pacientes tratados con 1.500 mg de voxelotor frente a placebo que mostraron un aumento de >1g/dL en los niveles de hemoglobina en sangre:
El 51,1% (46/90) de los pacientes que recibieron 1.500 mg de voxelotor, y
6.5% (6/92) de los pacientes que recibieron un placebo.
La evaluación adicional de la eficacia incluyó el cambio en la Hb, el cambio porcentual en la bilirrubina indirecta y el recuento porcentual de reticulocitos desde la línea de base hasta la semana 24. En el grupo voxelotor de 1.500 mg, el cambio medio para la Hb, la bilirrubina indirecta y el porcentaje de recuento de reticulocitos fueron de 1,14 g/dl, -29,08% y -19,93%, respectivamente. En el grupo de placebo, el cambio medio de la línea de base a la semana 24 para la Hb, la bilirrubina indirecta y el porcentaje de recuento de reticulocitos fueron de -0,08 g/dl, -3,16% y 4,54%, respectivamente.
