La Ciclofosfamida se usa sola o en combinación con otros medicamentos para tratar varios tipos de cáncer.

El linfoma de Hodgkin (enfermedad de Hodgkin) y linfoma no Hodgkin (tipos de cáncer que empiezan en un tipo de glóbulo blanco cuya función es combatir las infecciones); linfoma cutáneo de células T (CTCL, por sus siglas en inglés) (un grupo de tipos de cáncer del sistema inmunitario que aparecen inicialmente en forma de sarpullidos en la piel); mieloma múltiple (un tipo de cáncer de la médula ósea); y determinados tipos de leucemia (cáncer de los glóbulos blancos), que incluyen leucemia linfocítica crónica (CLL, por sus siglas en inglés), leucemia mielógena crónica (CML, por sus siglas en inglés), leucemia mieloide aguda (AML y ANLL, por sus siglas en inglés) y leucemia linfoblástica aguda (ALL, por sus siglas en inglés).

También se utiliza para tratar el retinoblastoma (cáncer en los ojos), el neuroblastoma (cáncer que empieza en las células nerviosas que afecta principalmente a los niños), cáncer de ovario (cáncer que empieza en los órganos reproductores femeninos donde se forman los óvulos) y cáncer de seno.

La Ciclofosfamida también se usa para tratar el síndrome nefrótico (una enfermedad provocada por daño en los riñones) en los niños en los que la enfermedad no ha mejorado, ha empeorado o ha vuelto a aparecer después de tomar otros medicamentos, o en los niños que han experimentado efectos secundarios intolerables con otros medicamentos.

La Ciclofosfamida pertenece a una clase de medicamentos llamados agentes alquilantes.