El principio activo de Rydapt es la midostaurina, un inhibidor de la quinasa que actúa bloqueando varias enzimas que promueven el crecimiento celular.
Midostaurina demostró la capacidad de inhibir la señalización del receptor FLT3 y la proliferación celular, e indujo apoptosis en células leucémicas que expresan los receptores FLT3 mutantes ITD y TKD o que sobreexpresan los receptores FLT3 y PDGF de tipo salvaje.
La midostaurina también demostró la capacidad de inhibir la señalización KIT, la proliferación celular y la liberación de histamina e inducir la apoptosis en mastocitos.
